韓國科學(xué)家將人類胚胎干細(xì)胞分化出來的視網(wǎng)膜輔助細(xì)胞注射到四位黃斑變性患者的眼中，有三名患者取得了明顯改善，對第四名患者卻幾乎沒有作用。
早在2012年和2014年發(fā)表在《柳葉刀》上的兩篇文章，證明了人類胚胎干細(xì)胞分化而成的細(xì)胞可以被**地注射到視網(wǎng)膜背后的空腔內(nèi)用于**黃斑變性。一家位于美國麻省，名為Advanced Cell Technology（現(xiàn)為Ocata Therapeutics）的公司資助了這項研究，這也是歷史上**次嘗試?yán)萌祟惻咛ジ杉?xì)胞的進(jìn)行臨床**的實驗研究。
現(xiàn)在韓國的這家名為CHA Biotech的公司在美國Ocata公司的幫助下（Ocata提供了干細(xì)胞和移植技術(shù)）**在亞洲人身上開展了類似研究。Ocata公司**技術(shù)官Robert Lanza說道，“結(jié)合我們在美國的臨床實驗結(jié)果，我非?？春眠@項干細(xì)胞移植技術(shù)。”
美國加州Scripps研究所的干細(xì)胞專家Jeanne Loring說道，“現(xiàn)在的臨床實驗結(jié)果是鼓舞人心的，但是僅僅基于如此小規(guī)模的臨床實驗是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能令人信服的?！辈贿^加州大學(xué)的干細(xì)胞專家Magdalene Seiler說，“至少現(xiàn)在的實驗證明了**性，不過長期的**性還有待證明”。
目前參與該項臨床實驗的四位病人有兩位時老年視網(wǎng)膜黃斑性病變患者，分別是65歲和79歲，還有兩名是少年型黃斑營養(yǎng)**患者，這是一種發(fā)病早的常染色體遺傳**，患者年齡分別是40歲和45歲。這兩種黃斑病變都會因為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（retinal pigment epithelium，RPE)的凋亡而導(dǎo)致視力受損。RPE細(xì)胞給視網(wǎng)膜感光細(xì)胞（retinal photoreceptor cell）提供營養(yǎng)同時清理它們產(chǎn)生的廢棄物。當(dāng)RPE細(xì)胞不工作了，視網(wǎng)膜感光細(xì)胞也就死了。
科學(xué)家們首先將人類胚胎干細(xì)胞分化成RPE細(xì)胞，然后將RPE細(xì)胞注射到病人的眼睛里，寄希望于移植的RPE細(xì)胞能夠在病人眼中“扎根”生長，替代已經(jīng)失去功能的RPE細(xì)胞，從而避免更多視網(wǎng)膜細(xì)胞的凋亡。在經(jīng)過**后三名病人的視力都得到了改善，標(biāo)準(zhǔn)的視力測試顯示，這三名病人能夠看清兩到四行的字母，但是那位79歲的老年性黃斑病變患者幾乎沒有改善。
Robert Lanza認(rèn)為視力改善的原因可能是新注入的RPE細(xì)胞復(fù)蘇了那些進(jìn)入休眠期卻沒有死的視網(wǎng)膜感官細(xì)胞。同時他也很高興看到移植的干細(xì)胞沒有形成腫瘤或者分化成其他細(xì)胞。這是個非常嚴(yán)峻的問題。因為我們不想在眼睛里看到牙齒，或者是跳動的心臟。為了解決這個問題，細(xì)胞移植之前會經(jīng)過細(xì)致的篩選，排除那些沒有分化的有可能形成意想不到組織的干細(xì)胞。
科學(xué)家也很高興看到病人的**系統(tǒng)沒有排斥移植進(jìn)去的細(xì)胞。就像大腦一樣，眼睛也是**豁免的，意味著大多數(shù)**細(xì)胞是不會進(jìn)入眼睛或者大腦的。為了保險起見，研究人員還是在手術(shù)前后一段時間內(nèi)讓病人服用了**抑制劑?？茖W(xué)家還不清楚到底有沒有這個必要。
之前發(fā)表在《柳葉刀》上類似的研究是針對高加索白種人的。然而這篇關(guān)于亞洲人的研究豐富了該項干細(xì)胞移植技術(shù)的應(yīng)用范圍。因為白人和黃種人關(guān)于老年黃斑病變的等位基因是不一樣的。
當(dāng)前干細(xì)胞的臨床實驗正如火如荼：CHA Biotech公司計劃在今年內(nèi)開展臨床二期實驗。Ocata計劃在數(shù)月內(nèi)開展針對遺傳性黃斑病變和老年黃斑病變的二期臨床實驗。與此同時，日本理化所的干細(xì)胞發(fā)育中心也在去年開展了一項利用誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞（iPS)分化產(chǎn)生的RPE細(xì)胞**黃斑病變的研究。
Loring說道，這項新的研究激勵了其他利用胚胎干細(xì)胞進(jìn)行臨床實驗的科學(xué)家們，也許有**，胚胎干細(xì)胞會在諸如帕金森等其他**上也同樣大放異彩。讓我們拭目以待！
